Egy hét éves német fiú, aki az Epidermolysis Bullosa (EB) egyik legsúlyosabb típusával született, amely betegség jobban ismert pillangó bőrhamarosan meghal, és szinte teljes testét hólyagok borítják. Különösen a végtagokban, a törzsben és a hátban.
Állapota fertőzés miatt romlott, és bőrének akár 80% -át elvesztette. Kevés remény volt, amíg Michele De Luca szakember vezetésével az orvosi csapat úgy döntött, hogy kockáztat, és kipróbál egy teljesen új technikát, amely sikeresnek bizonyult. Sikerült a bőrük 80% -át regenerálni kiküszöböli a betegségét okozó gén mutációját.
Ez az első alkalom, hogy az őssejteket és a génterápiát kombinálják a szövetek regenerálására.Kialakítottak négy négyzetcentimétert a gyermek egészséges kicsi bőréből, kijavították a bőrsejtek genetikai hibáját az LAMB3 gén helyes verziójának bevezetésével, majd a sejteket szaporodtak, hogy olyan rétegeket kapjanak, amelyeket be lehet implantálni a gyermek testét "Ez nagyon hasonló technika ahhoz, amelyet a múltban az égési sérülések által sújtott bőr regenerálására használunk" - magyarázza De Luca, a kutatás társszerzője, a Modena Egyetem (Olaszország) Regeneratív Orvostudományi Központja.
A kezelést két évvel ezelőtt végezték, és a kicsi már normális életet él új bőrét laboratóriumban termesztették. "Gyerekeket kezeltünk, és amikor felnőnek, az őssejtek önszabályozzák és folytatják az epidermisz megújulását" - mondja a szakember.
Gyermekek pillangó bőr
A betegség neve feltűnő, és még anélkül is, hogy tudnánk, mi ez, már a szélsőséges törékenységre utal. az Bulloos epidermolízis (más néven: hólyagosodás, hólyagosodás vagy hólyagos epidermolízis) egy ritka genetikai betegség, amelyet a hólyagok, fekélyek és bőrsebek megjelenése, különösen a nyálkahártya területein.
A legkisebb érintéssel vagy dudorral a bőr "lepattan", a testben marad, mint egy nagy égés. A bőr törékeny, gyenge, rendkívül érzékeny, sebezhető és finom lesz, ezért pillangóbőrnek vagy kristálybőrnek hívják.
Nagyon sok fájdalmat okoz, és természetesen az ettől szenvedő gyermekek életminősége jelentősen romlik.
A legsúlyosabb esetekben a belső sebek betegségeket okozhatnak, és hólyagok kialakulását idézhetik elő, például a szemben és a nyelőcsőben, elzáródhatnak, és a betegek nem tudnak enni.
A fő probléma a fertőzés, mivel ezek elérhetik a vért, és onnan továbbjuthatnak a szívbe vagy más szervbe - magyarázza Francis Palisson, bőrgyógyász és a Debra egyesület tagja.
Spanyolországban kimutatták őket évente hat és nyolc új eset között gyermekek pillangóbõrrel rendelkeznek, ez a betegség világszerte mintegy 500 000 embert érint.
